Un vaccin experimental cu ARNm împotriva cancerului a prevenit reapariția și răspândirea melanomului, cea mai mortală formă de cancer de piele, într-un studiu clinic amplu, au anunțat săptămâna aceasta companiile farmaceutice Merck și Moderna.

Companiile au declarat că medicamentul a atins cu succes obiectivul principal al studiului clinic de fază 3, ultimul pas necesar înainte de a solicita aprobarea de la Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA. Aceasta este prima dată când un vaccin împotriva cancerului cu ARNm a ajuns atât de departe.

Studiul a inclus peste 1.000 de pacienți cu melanom ale căror tumori fuseseră îndepărtate, dar care prezentau riscul de recidivă a cancerului. Acesta a comparat o combinație de intimmeran, un vaccin personalizat împotriva cancerului, și Keytruda, un anticorp monoclonal utilizat în mod obișnuit pentru prevenirea recurenței melanomului, cu administrarea Keytruda în monoterapie.

Deși companiile nu și-au publicat încă datele, au declarat că o analiză intermediară a rezultatelor a arătat că combinația a fost mai eficientă și a avut doar efecte secundare minime, inclusiv oboseală și febră.

„Pacienții s-au simțit rău timp de câteva zile și au lipsit o zi sau două de la serviciu, dar nimic care să le pună viața în pericol”, a declarat Janice Mehnert , medic oncolog și cercetător la Centrul de Oncologie Perlmutter al Universității din New York și investigator principal al studiului.

Aceste vaccinuri ARNm împotriva cancerului, cunoscute și sub denumirea de terapie neoantigenică, vizează celulele canceroase specifice ale unui anumit pacient.

Cercetătorii încep prin a preleva o mostră dintr-o tumoare canceroasă, fie prin biopsie, fie prin îndepărtarea completă a cancerului, secvențiază ADN-ul acesteia și îl compară cu ADN-ul țesutului sănătos de la aceeași persoană. Procedând astfel, cercetătorii pot identifica mutațiile care cauzează cancerul. Algoritmii de învățare automată ajută apoi la prezicerea neoantigenelor – molecule produse de mutație – care sunt cele mai responsabile pentru tumora respectivă.

În continuare, cercetătorii trebuie să descopere cum să-i spună sistemului imunitar unde să găsească aceste neoantigene. Așa cum cancerul fiecărei persoane este unic, la fel este și tipul HLA – sau antigenele leucocitare umane, markeri proteici găsiți în aproape toate celulele corpului. Aceste proteine ​​sunt cele care indică sistemului imunitar ce celule ar trebui să distrugă.

Având aceste informații la îndemână, cercetătorii pot concepe un vaccin personalizat. 

Ei creează o moleculă de ARNm, un tip de ARN care poartă instrucțiuni genetice, și o codifică cu instrucțiuni care îi spun sistemului imunitar cum să atace tumora. Molecula este învelită într-o nanoparticulă lipidică și injectată, exact ca un vaccin antigripal.

Cercetătorii sunt așteptați să își prezinte datele în curând. Următorul pas este ca FDA să evalueze datele și, dacă sunt de acord că sunt convingătoare și utile, atunci echipa va începe să extindă acest lucru pentru o abordare globală.

Studiul a inclus doar persoane cu melanom, dar experții spun că rezultatele sugerează că aceeași abordare terapeutică ar putea fi aplicată pe scară mai largă – altor tipuri de cancer, precum și afecțiunilor rare cauzate de mutații genetice, potrivit lui Rachel Fieldhouse și Mohana Basu de la Nature.

Editor: IFA